新版藥品管理法來了，干細胞新藥有曙光？
十三屆全國人大常委會第十二次會議26日表決通過修訂后的藥品管理法，將于2019年12月1日起施行。
這是《藥品管理法》自1984年頒布以來的第二次系統(tǒng)性、結(jié)構(gòu)性的重大修改。將藥品領(lǐng)域改革成果和行之有效的做法上升為法律，將為公眾健康提供更有力的法治保障。
那么對干細胞藥品研發(fā)企業(yè)有什么影響呢?
鼓勵創(chuàng)新是新法中的一大亮點
在會后全國人大常委會辦公廳舉行的專題新聞發(fā)布會上，國家藥品監(jiān)督管理局政策法規(guī)司司長劉沛表示，藥品管理法總則明確規(guī)定了國家鼓勵研究和創(chuàng)制新藥，同時增加和完善了多項制度舉措，為鼓勵創(chuàng)新，加快新藥上市。
數(shù)據(jù)顯示，在創(chuàng)新藥的申請方面，2018年比2016年增加了75%。2018年批準的48個新藥中抗癌藥就有18個，比2017年增長了157%。
藥品管理法鼓勵新藥研發(fā)的制度主要有：
一、明確了鼓勵方向，重點支持以臨床價值為導(dǎo)向，對人體疾病具有明確療效的藥物創(chuàng)新。鼓勵具有新的治療機理，治療嚴重危及生命的疾病、罕見病的新藥和兒童用藥的研制。
二、創(chuàng)新審評機制，強化審評機構(gòu)能力建立，完善與注冊申請人的溝通交流機制，建立專家咨詢制度，優(yōu)化審評流程，提高審評效率，為藥物創(chuàng)新提供了組織保障。
三、優(yōu)化了臨床試驗管理，過去臨床試驗審批是批準制，改為了默示許可制，臨床試驗機構(gòu)的認證管理調(diào)整為備案管理，提高了臨床試驗的審批效率。
四、建立關(guān)聯(lián)審評審批，在審評審批藥品的時候，將化學(xué)原料藥、相關(guān)的輔料和直接接觸藥品的包裝材料和容器調(diào)整為與制劑一并審評審批，同時對藥品質(zhì)量標(biāo)準、生產(chǎn)工藝、標(biāo)簽和說明書也一并核準。
五、實行了優(yōu)先審評審批，對臨床急需的短缺藥、防治重大傳染病和罕見病等疾病的新藥、兒童用藥開設(shè)綠色通道，優(yōu)先審評審批。
六、建立了附條件審批的制度。就是對于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病，以及公共衛(wèi)生方面急需的藥品，臨床試驗已有數(shù)據(jù)顯示療效，并且能夠預(yù)測臨床價值的可以附條件審批，以提高臨床急需藥品的可及性，這個制度縮短了臨床試驗的研制時間，使那些急需治療的患者能第一時間用上新藥。
美國FDA已經(jīng)授予在研的部分干細胞藥品孤兒藥地位或者走快速審批通道，日本和韓國對干細胞藥品的監(jiān)管均采取了有條件審批、特殊通道等快速審批辦法，之前日本已經(jīng)有條件準許運用間充質(zhì)干細胞技術(shù)治療脊髓損傷的患者，韓國也有幾種干細胞藥品上市。
附條件批準有更嚴格要求，比如在藥品注冊證書中要載明相關(guān)事項，藥品上市許可持有人在藥品上市以后還要采取更嚴格的風(fēng)險管控措施，在規(guī)定期限內(nèi)完成相關(guān)研究，如果沒有完成相關(guān)研究，或者不能夠證明獲益大于風(fēng)險的，國家藥監(jiān)局還可以依法處理，甚至直接注銷藥品注冊證書。規(guī)定既滿足臨床需求，同時又能確保上市藥品的安全。
據(jù)不完全統(tǒng)計，全球上市的干細胞藥物已達14種，目前國內(nèi)還沒有干細胞藥物上市。
在8月18日，第47期理解未來科學(xué)講座上，中國科學(xué)院動物研究所研究員、干細胞與生殖生物學(xué)國家重點實驗室副主任李偉曾說：“預(yù)期在一個比較近的時間內(nèi)，5-10年將會有經(jīng)過國家食品藥品監(jiān)督管理總局批準的干細胞藥物的正規(guī)產(chǎn)品上市銷售?！痹谛碌恼吖膭钕?，干細胞藥物上市步伐正在逐步加快!
這是一個最好的時代！國家及地方陸續(xù)頒布多項扶持政策，扶持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，特別是以免疫細胞治療和干細胞治療為代表的細胞治療新技術(shù)。九芝堂美科也將順應(yīng)時代發(fā)展，繼續(xù)專注干細胞研究和干細胞商業(yè)化生產(chǎn)，造福大眾!
參考資料：
《中華人民共和國藥品管理法(修訂草案)》
全國人大常委會辦公廳新聞發(fā)布會文字實錄(摘錄藥品管理法有關(guān)問答)
