速收藏！患者如何入組干細(xì)胞臨床試驗(yàn)，獲得免費(fèi)治療的機(jī)會(huì)？
對于身患重病，傳統(tǒng)治療手段又無能為力的患者而言，入組臨床試驗(yàn)，嘗試新技術(shù)、新特藥或許能重獲生機(jī)。但是有些新藥在國內(nèi)還沒有任何一個(gè)產(chǎn)品上市，患者很難找到入組信息。比如干細(xì)胞藥品，雖然在國內(nèi)還沒有任何一個(gè)產(chǎn)品上市，但是它為很多找不到治療方案的患者帶來卓越療效的臨床案例卻屢屢見諸報(bào)端。小美收集了相關(guān)信息，盤點(diǎn)了開展干細(xì)胞臨床研究的醫(yī)院和進(jìn)行干細(xì)胞新藥研發(fā)的企業(yè)，希望為想入組干細(xì)胞臨床試驗(yàn)的患者指點(diǎn)一二。
2015年原國家衛(wèi)計(jì)委和原食藥監(jiān)總局聯(lián)合發(fā)文，明確了干細(xì)胞臨床研究的備案制度，我國干細(xì)胞開始走向分別按藥品、技術(shù)管理的“雙軌制”道路。通常按照技術(shù)監(jiān)管的稱為干細(xì)胞臨床研究，按照藥品監(jiān)管的稱為干細(xì)胞臨床試驗(yàn)。
要想尋找免費(fèi)入組治療的機(jī)會(huì)，就不得不先要了解一下干細(xì)胞管理的“雙軌制”。
一、干細(xì)胞臨床研究
哪些醫(yī)院可以開展干細(xì)胞臨床研究?
2015年7月原國家衛(wèi)計(jì)委和國家食藥監(jiān)管總局聯(lián)合發(fā)布的《干細(xì)胞臨床研究管理辦法(試行)》規(guī)定三甲醫(yī)院需要完成“干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案”和“干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目備案”后才能開展臨床研究，以下簡稱雙備案。也就是說，只有完成機(jī)構(gòu)備案的醫(yī)院才能獲得開展干細(xì)胞臨床研究的資格，醫(yī)院在完成機(jī)構(gòu)備案的基礎(chǔ)上完成項(xiàng)目備案才能真正開始研究，這是國家加強(qiáng)干細(xì)胞臨床研究監(jiān)管的具體措施。
據(jù)南方日報(bào)報(bào)道，截至2019年6月，完成干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案的地方醫(yī)院增至104家，加上軍隊(duì)醫(yī)院12家，備案的醫(yī)院達(dá)到116家。國家對備案機(jī)構(gòu)實(shí)施動(dòng)態(tài)管理，今后會(huì)根據(jù)情況進(jìn)行增加或減少。因此，入組臨床研究一定要找完成備案的醫(yī)院。
完成干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案的醫(yī)院
哪些疾病正在開展臨床研究?
前面已經(jīng)提到，僅僅完成了機(jī)構(gòu)備案并不能開始干細(xì)胞臨床研究，還需對要研究的具體研究課題進(jìn)行備案。
目前國內(nèi)已經(jīng)完成備案的干細(xì)胞臨床研究有51項(xiàng)31種適應(yīng)癥，涉及婦科疾病、眼科疾病、消化系統(tǒng)、骨科疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心腦血管疾病、內(nèi)分泌系統(tǒng)疾病、自身免疫性疾病等。
干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目
干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目涉及疾病分類
116個(gè)研究機(jī)構(gòu)目前只有51項(xiàng)研究完成備案，已經(jīng)備案的干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)到2020年底仍無研究項(xiàng)目備案的，需要重新提交機(jī)構(gòu)備案材料，如果沒有及時(shí)重新提交備案材料程序的視為自動(dòng)放棄備案。因此可以預(yù)見將來還將陸續(xù)有更多的臨床研究進(jìn)行備案。
備案的臨床研究項(xiàng)目使用的是什么細(xì)胞?
已備案的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目涉及多種細(xì)胞類型，包括間充質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、神經(jīng)前體細(xì)胞、視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞等，其中間充質(zhì)干細(xì)胞是最常應(yīng)用的一種干細(xì)胞，涉及研究項(xiàng)目40個(gè)，占比高達(dá)80%。
干細(xì)胞臨床研究備案項(xiàng)目細(xì)胞類型統(tǒng)計(jì)
從組織來源看，臍帶是最主要的組織來源，涉及研究項(xiàng)目26個(gè)，占比超過50%，胚胎、骨髓、脂肪也是常見組織來源，三項(xiàng)合計(jì)16項(xiàng)。
二、干細(xì)胞臨床試驗(yàn)
截至2019年7月18日，國家藥品審評中心已經(jīng)受理干細(xì)胞新藥臨床試驗(yàn)申請10項(xiàng)，其中3項(xiàng)已經(jīng)獲得許可進(jìn)行臨床試驗(yàn)，如下表所示，紅字所示為已獲準(zhǔn)項(xiàng)目(不包含2018年以前已經(jīng)過期的臨床試驗(yàn))。這些研究項(xiàng)由企業(yè)發(fā)起，如果想?yún)⑴c臨床試驗(yàn)，可向企業(yè)直接咨詢。
國家藥品審評中心已經(jīng)受理的干細(xì)胞新藥臨床試驗(yàn)
入組臨床試驗(yàn)，需要具備什么條件?
臨床試驗(yàn)通常會(huì)設(shè)定入組和排除標(biāo)準(zhǔn)。比如通過限制參與者的疾病種類、病情階段，也可能對性別、癥狀和病史等做出要求，符合條件者才能夠參與試驗(yàn)。
其次還要了解試驗(yàn)的目的是為了治愈疾病、減緩惡化，還是減少副作用?試驗(yàn)處于哪期階段，是否符合你的需求?比如，第一期試驗(yàn)旨在確定安全的劑量，第三期試驗(yàn)旨在確定新療法是否比舊療法有效。明確你想要什么，然后看是否和該試驗(yàn)的目的吻合。
每一項(xiàng)臨床試驗(yàn)的入選標(biāo)準(zhǔn)都有所不同，因此需要聯(lián)系研究者或者通過臨床研究公示網(wǎng)站獲得信息，對照自身情況看看是否符合條件，不能確定的要咨詢醫(yī)生確定。
參與干細(xì)胞藥品的臨床研究一般設(shè)立的排除標(biāo)準(zhǔn)會(huì)包含以下幾項(xiàng)(僅做示例)：
1、 嚴(yán)重過敏體質(zhì);
2、 HBV/HCV/HIV/梅毒等感染篩查陽性;
3、 合并惡性腫瘤、造血系統(tǒng)疾病;
4、 妊娠期、哺乳期婦女;
5、 肝腎功能嚴(yán)重受損患者;
6、 過去5年內(nèi)有精神障礙，藥物/酒精濫用;或有精神病史并且目前尚未控制及藥物療效不穩(wěn)定。
去哪找入組信息，如何聯(lián)系?
可查詢中國臨床試驗(yàn)注冊中心網(wǎng)站(www.chictr.org.cn)或藥物臨床試驗(yàn)登記和信息公示平臺(www.chinadrugtrials.org.cn)獲得已注冊研究項(xiàng)目的信息，包括入組標(biāo)準(zhǔn)、排除標(biāo)準(zhǔn)、相關(guān)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的聯(lián)系人信息等。未注冊項(xiàng)目可直接聯(lián)系醫(yī)療機(jī)構(gòu)或藥品研發(fā)公司獲得信息。
